Предложена новая методика лечения мышечной дистрофии с помощью стволовых клеток

Мышечная дистрофия - это группа генетических заболеваний, при которых мышцы постепенно слабеют и деградируют, наиболее распространенной является мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Лекарств для лечения МДД не существует, а имеющиеся препараты в основном задерживают прогрессирование заболевания, чтобы продлить качество жизни пациента.

В новом исследовании, опубликованном в журнале Biomedicines, Томоя Учимура и Хидетоши Сакураи предложили использовать iPS-клетки, воздействующие на кальциевые каналы, которые могут продлить сократительную функцию мышц. Результаты показывают, что эти каналы являются новой лекарственной мишенью для лечения МДД.

МДД не только самая распространенная мышечная дистрофия, но и самая хорошо изученная. Она характеризуется мутациями в белке дистрофине, дисфункция или потеря которого приводит к повреждению мышц при их сокращении и расслаблении. В итоге пациенты становятся слабыми и в конечном итоге не могут дышать без искусственного дыхания. Хотя генная терапия, исправляющая мутацию, является святым Граалем в терапевтических исследованиях МДД, считается, что лекарственные методы лечения легче достижимы.

Кальций полезен для поддержания прочности костей. Он также необходим для мышц. Мышечные сокращения зависят от резкого высвобождения ионов кальция в мышечных клетках. Однако переизбыток этих ионов может быть вреден, что обычно ассоциируется с МДД, объясняет Сакураи.


После подтверждения того, что мышечные клетки, полученные из iPS-клеток пациента с МДД, демонстрируют перегрузку кальцием, двое ученых провели поиск лекарств, ингибирующих кальциевые каналы.


Они обнаружили, что несколько ингибиторов накопительных кальциевых каналов блокируют перегрузку кальцием и продлевают сократительную функцию мышечных клеток по крайней мере на две недели. В отличие от этого, мышечные клетки, не обработанные лекарственными препаратами, демонстрировали недостаточную сократительную функцию в течение нескольких дней.

Ингибиторы специфически блокировали один тип кальциевых каналов, управляемых запасами.