Испытана технология CRISPR для редактирования генов с помощью инъекции

Представители науки продолжают исследования новые методики редактирования генов для лечения некоторых заболеваний. Большинство существующих технологий по изменению генов человека и животных не показывают должных результатов, являются трудоемкими с точки зрения процессов и высоких денежных трат, но метод CRISPR может решить эти проблемы.

В прошлом году авторы метода по редактированию генов CRISPR получили Нобелевскую премию за свое открытие. Технология позволяет изменять гены гораздо проще, чем это возможно при других методах, которые были открыты ранее. Статья об уникальном методе была опубликована на singularityhub.com. Сообщается, что все больше представителей науки начинают работать над возможностью изменения генов с помощью CRISPR.

CRISPR уже успели испытать на многих серьезных заболеваниях, среди изучения воздействия метода есть как различные виды онкологии и наследственная слепота, так и заболевания крови, а также другие заболевания, для лечения которых может потребоваться изменения генов. Представители Университетского колледжа в Лондоне первыми решили испытать действие метода CRISPR с помощью введения инъекции в организм человека. Проведенные клинические испытания показали перспективность технологии, которая может помочь в избавлении от серьезных заболеваний.

Инъекция была введена пациентам с транстиретиновым амилоидозом. При данном заболевании мутировавший ген продуцирует искаженный белок (транстиретин), что приводит к его накоплению в организме человека, но наибольшее негативное влияние оказывается на нервы и сердце. Данное заболевание нередко приводит к смерти пациентов, больных данных заболеванием, поэтому ученые пытаются найти наиболее эффективный и безопасный метод лечения.

В ходе клинических испытаний инъекция по методу CRISPR была введена в организм пациентов, что привело к сокращению ошибочного белка и деактивации мутировавшего гена. Авторы нового исследования убедились в возможности подобного метода лечения изменять наиболее опасные гены, которые являются опасными для человека и вызывают возникновение генетических заболеваний. По завершению клинических испытаний Дженнифер Доудна из Калифорнийского университета в Беркли отметила следующее:


Результаты терапии по методу CRISPR показали снижение ошибочного белка у пациентов на 88 процентов, но авторы научной работы отмечают, что для них было важным испытать технологию без причинения вреда здоровью пациентов, согласившихся на клинические испытания, поэтому в инъекции содержалось лишь небольшое количество препарата.

На следующих этапах количество препарата может быть увеличено для получения еще большей эффективности от инъекций. Более того, авторы исследования хотят протестировать метод CRISPR на других заболеваниях, чтобы оценить весь потенциал.